何为BDNF？
BDNF的全称是（brain-derived neurotrophic factor，BDNF），中文意思是脑源性神经营养因子。
脑源性神经营养因子是人脑中的一种蛋白质，由脑源性神经营养因子基因生成。脑源性神经营养因子是神经营养因子中的一种，这种因子存在于人的神经系统中。
BDNF是大脑中含量最丰富的蛋白质，在脑部可以促进神经元 (神经细胞) 的生长，也促进大脑神经细胞突触的成形。简单来说，就是大脑非常需要的营养蛋白质。 研究显示，在大脑中掌管记忆的海马回中含有特别丰富的 BDNF ，对于突触的生长以及长期记忆也非常重要。已经有许多国际研究显示，缺乏 BDNF 将可能造成一些认知障碍，例如阿兹海默症，此为常见的退化性失智症之一。
另外，若长期处于压力大或忧郁的状态，也可能会抑制大脑 BDNF 的分泌，影响记忆及认知功能，甚至于导致自律神经失调或海马回萎缩等更严重的问题。
阿尔茨海默病的 BDNF 基因治疗试验
关于试验
Tuszynski 团队正在赞助首次针对阿尔茨海默病和轻度认知障碍的基因治疗人体临床试验。
该1期临床试验将研究神经系统生长因子“脑源性神经营养因子”（BDNF）是否能够防止神经元丢失并建立新的突触，从而潜在地改善阿尔茨海默病（AD）和轻度认知障碍（MCI）患者的记忆力。
FDA 批准
该试验已获得FDA和加州大学圣地亚哥分校人类受试者安全委员会的批准。
在包括“阿尔茨海默氏症小鼠”、老年大鼠和老年恒河猴在内的脑部 MRI 显示 BDNF 基因将被输送至何处动物研究中，BDNF 基因疗法阻止了脑细胞死亡并刺激了它们的功能状态。这导致记忆力改善。这项研究于 2009 年首次发表在《自然医学》杂志上，随后又有几份科学报告。
BDNF 基因将通过无害的天然病毒“AAV2”传送到大脑中。这些病毒已在许多人类临床试验中安全使用，其中包括 6 项脑部疾病临床试验。
基因疗法已在治疗人类遗传性神经系统疾病（脊髓性肌萎缩症）和人类遗传性失明病因（莱伯氏视神经萎缩症）方面取得了突破。我们现在的目标是确定基因疗法的前景是否也能使阿尔茨海默病和轻度认知障碍患者受益。
